Все они страдали болезнью Паркинсона или же сходным нарушением, известным как болезнь диффузных колец Леви. В течение полугода все участники эксперимента получали лечение против хронической миелогенной лейкемии. 10 человек из 12 отметили существенные улучшения двигательных и умственных способностей: так, один из пациентов смог встать из инвалидного кресла, а к трем другим вернулась способность говорить.
Исследования показали, что у участников эксперимента отмечалось существенное изменение концентраций белков, ассоциированных с болезнью Паркинсона, в спинномозговой жидкости. Среди них α-синуклеин и амилоид-β. Более ранние исследования показали, что при прогрессии заболевания, уровень этих белков в спинномозговой жидкости снижается. Нилотиниб же способствовал росту концентрации этих белков. Также лекарство вызывало увеличение уровня дофамина.
Чарбель Мусса (Charbel Moussa) и его коллеги предполагают, что нилотиниб сможет использоваться при лечении нейродегенеративных заболеваний.
Исследование, впрочем, уже подверглось критике экспертов. Существенным недостатком эксперимента было отсутствие контрольной группы, а также то, что исследователи не сравнивали эффективность нилотиниба с другими препаратами, используемыми для лечения болезни Паркинсона.
Авторы объясняют, что прежде всего их интересовала безопасность: участники эксперимента ежедневно получали гораздо меньшие дозы нилотиниба, чем те, которые назначаются при лечении рака. Это не привело к появлению каких-либо побочных эффектов. Сейчас ученые планируют проведение более крупного исследования, которое скорее всего будет начато в 2016 году.